Avant que vous ne soyez pleinement inscrit(e) en tant que participant(e) à l’étude RISE UP, une équipe médicale évaluera vos antécédents médicaux et votre état de santé pour s’assurer que vous pouvez participer. Voir Décider de s’inscrire pour avoir une meilleure idée si l’essai vous convient.

La phase 2 de l’étude internationale RISE UP a montré une augmentation statistiquement significative du taux de réponse de l’hémoglobine sur 12 semaines avec le mitapivat par rapport au placebo.

Au total, 79 patients ont été inclus dans l’étude de phase 2 internationale RISE UP. Alors que 27 patients ont reçu le placebo, 52 patients ont reçu le mitapivat.

Le mitapivat a amélioré les marqueurs de l’hémolyse et de l’érythropoïèse par rapport au placebo. Les marqueurs de l'hémolyse indiquent l’état de santé des globules rouges et les marqueurs de l’érythropoïèse indiquent la vitesse de production des globules rouges et des autres cellules sanguines.

Le mitapivat a également montré une réduction de plus de 50 % des crises douloureuses drépanocytaires par rapport au placebo.

Oui, les mêmes prestataires utilisés dans la phase 2 seront utilisés pour la phase 3, ainsi que certains autres prestataires.

Le mitapivat est étudié depuis mars 2014.

Plus de 700 patients, y compris des volontaires sains, ont reçu le mitapivat pour diverses maladies.

Le mitapivat est étudié depuis plus de 5 ans.

Le mitapivat en tant que traitement modificateur de la maladie peut améliorer votre maladie, mais n’altère pas votre ADN.

Pendant la phase 3 de l’étude, pour trois patients participants, deux recevront le mitapivat et un recevra le placebo.

Cependant, pendant une période d’étude d’extension facultative en ouvert de 4 ans, tout le monde recevra le mitapivat.

L’objectif de cette étude de phase 3 est de déterminer si le mitapivat est sûr et efficace. Aucun patient recevant le mitapivat ou le placebo n’a arrêté le traitement en raison d’effets secondaires pendant l’étude de phase 2.

Dans toutes les études sur le mitapivat, les effets secondaires observés chez 10 % ou plus des patients comprenaient des maux de tête, une sensation de fatigue, des nausées, des douleurs articulaires et une infection à COVID-19.

Le mitapivat peut affecter le mode d’action d’autres médicaments, et d’autres médicaments peuvent affecter le mode d’action du mitapivat. La prise de mitapivat avec d’autres médicaments peut également provoquer des effets secondaires.

Parlez à votre médecin des médicaments que vous prenez actuellement (y compris les médicaments sur ordonnance, les médicaments et compléments alimentaires en vente libre, et tout produit contenant du pamplemousse). Le médecin de l’étude vous indiquera quels médicaments vous pouvez continuer à prendre en toute sécurité pendant votre traitement par mitapivat.

Un placebo est un comprimé qui ressemble exactement au médicament à l’étude, mais qui ne contient aucun médicament. Les placebos permettent de comparer les résultats obtenus avec le médicament expérimental. « En double aveugle » signifie que ni vous ni votre médecin ne saurez si vous prenez le placebo ou le médicament à l’étude, afin de ne pas influencer les résultats ou les évaluations.

Tout au long de l’étude, votre nom et toutes vos informations médicales personnelles demeureront totalement confidentiels. Un identifiant unique sera attribué à chaque participant à l’étude. Les dossiers et les données recueillies tout au long de l’étude ne contiendront ni votre nom ni des informations permettant de vous identifier, mais plutôt l’identifiant unique.

D’autres choses se passent dans votre vie, et lutter contre la drépanocytose tous les jours est un énorme défi. Si vous avez besoin d’aide pendant l’étude, une assistance peut être disponible pour :

• Les soignants
• La garde d’enfants
• Les déplacements
• Le transport
• Les indemnités
• Le personnel infirmier pour les visites à distance
• Les visites virtuelles

Les services ci-dessus dépendent des réglementations locales et nationales. Veuillez consulter votre investigateur local pour confirmer quels services sont disponibles dans votre région. De plus amples informations sur l’assistance seront disponibles sur le site Web spécifique à l’inscription.