RISE UP
Présentation de RISE UP, une NOUVELLE étude clinique visant à évaluer les crises douloureuses et l’anémie dans la drépanocytose
RISE UP (2021‑001674‑34) désigne un essai clinique multicentrique de phase 2/3, en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo.1
Cette étude clinique évaluera l’efficacité et la sécurité d’emploi du mitapivat dans le traitement de la drépanocytose pour les participants âgés de 16 ans et plus.1
La recherche montre que plus de la moitié des patients participeront à un essai clinique si leur professionnel de santé en discute avec eux.2
MISE EN ŒUVRE DE LA CONCEPTION DE L’ÉTUDE CLINIQUE1
PHASE 3 (en cours d’inclusion)
2x/j = deux fois par jour ; Hb = hémoglobine.
PRINCIPAUX CRITÈRES D’INCLUSION1
- Âge de 16 ans ou plus, avec un diagnostic documenté de drépanocytose (HbSS, HbSC, thalassémie HbS/bêta-0), thalassémie HbS/bêta-+ ou autres variants du syndrome de drépanocytose)
- Au moins 2 et pas plus de 10 crises douloureuses de drépanocytose au cours des 12 derniers mois avant le consentement éclairé
- Définie comme des épisodes aigus de douleur, de syndrome thoracique aigu, de priapisme ou de séquestration hépatique ou splénique
- En cas de prise d’hydroxyurée, la dose d’hydroxyurée doit être stable pendant au moins 90 jours avant la randomisation
CRITÈRES D’EXCLUSION CLÉS1
- Grossesse ou allaitement
- Réception de transfusions régulièrement programmées
- Affections hépatobiliaires, maladie hépatique significative, maladie de la vésicule biliaire ou maladie rénale grave
- Exposition antérieure à une thérapie génique ou greffe antérieure de moelle osseuse ou de cellules souches
- Recevoir actuellement du voxélotor, du crizanlizumab ou de la L-glutamine
- Recevoir actuellement un traitement par agents de stimulation hématopoïétique
- Prise d’inhibiteurs puissants du CYP3A4/5 ou d’inducteurs puissants du CYP3A4
L’ACTIVATION DE PK FAVORISE LA SANTÉ DES GLOBULES ROUGES
Mitapivat — le médicament faisant l’objet de l’étude RISE UP — est un activateur allostérique oral expérimental de l’enzyme PK1,3
L’activation des enzymes PK peut améliorer la santé, l’énergie et la durée de vie des globules rouges (GR) pour les patients atteints d’anémies hémolytiques1
- Augmentation de la production d’adénosine triphosphate (ATP), aidant à répondre aux besoins énergétiques des GR
- Diminution de la 2,3-DPG qui augmente de façon réversible l’affinité de l’oxygène pour l’hémoglobine, réduisant potentiellement la formation de cellules falciformes
- Maintien des antioxydants, réduisant ainsi les dommages cellulaires
SE PRÉPARER POUR LA PROCHAINE PHASE DE RISE UP
En savoir plus sur RISE UP, y compris les détails complets de l’inclusion, tous les objectifs de l’étude et les détails clés de l’inclusion et de l’exclusion. Discutez ensuite de l’étude avec vos patients éligibles.
Si vous avez des questions, envoyez un e-mail à :
medinfo@agios.com (États-Unis)
ex-usmedinfo@agios.com (en dehors des États-Unis)
Références :
1. Données internes. Agios Pharmaceuticals, Inc.
2. Research!America. National public opinion poll. Juillet 2017. Consulté le 18 octobre 2023. https://www.researchamerica.org/wp-content/uploads/2022/07/July2017ClinTrialMinorityOversamplesPressReleaseSlidesFINAL_0-1.pdf
3. Howard J, Kuo KHM, Oluyadi A, et al. Étude de phase 2/3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, portant sur le mitapivat chez des patients atteints de drépanocytose. Blood. 2021;138(suppl 1):3109.
