RISE UP
Présentation de RISE UP, une NOUVELLE étude clinique visant à évaluer les crises douloureuses et l’anémie dans la drépanocytose
RISE UP (2021‑001674‑34) est une étude clinique de phase 2/3, multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo.1
Cette étude clinique évaluera l’efficacité et la sécurité d’emploi du mitapivat dans le traitement de la drépanocytose chez des participants âgés de 16 ans et plus.1
Les recherches indiquent que plus de la moitié des patients participeront à une étude clinique si leur professionnel de la santé en discute avec eux.2
CONCEPTION DE L’ÉTUDE CLINIQUE RISE UP1
PHASE 3 (en cours de recrutement)
2x/j = deux fois par jour ; Hb = hémoglobine.
PRINCIPAUX CRITÈRES D’INCLUSION1
- Être âgé(e) de 16 ans ou plus, avec un diagnostic documenté de drépanocytose (HbSS, HbSC, thalassémie HbS/β0, thalassémie HbS/β+ ou d’autres variantes du syndrome drépanocytaire)
- Au moins 2 et pas plus de 10 crises douloureuses drépanocytaires au cours des 12 derniers mois avant le consentement éclairé
- Définies comme des épisodes aigus de douleur, de syndrome thoracique aigu, de priapisme, ou de séquestration hépatique ou splénique
- En cas de prise d’hydroxyurée, la dose d’hydroxyurée doit être stable pendant au moins 90 jours avant la randomisation
PRINCIPAUX CRITÈRES D’EXCLUSION1
- Grossesse ou allaitement
- Réception de transfusions régulières
- Affections du système hépato-biliaire, maladie hépatique significative, maladie de la vésicule biliaire ou maladie rénale sévère
- Exposition antérieure à une thérapie génique, ou greffe antérieure de moelle osseuse ou de cellules souches
- Traitement en cours par voxélotor, crizanlizumab ou L-glutamine
- Traitement en cours par des agents de stimulation hématopoïétique
- Prise d’inhibiteurs puissants du CYP3A4/5 ou d’inducteurs puissants du CYP3A4
L’ACTIVATION DE LA PK FAVORISE LA SANTÉ DES GLOBULES ROUGES
Le mitapivat, le médicament à l’étude dans RISE UP, est un activateur allostérique oral expérimental de l’enzyme PK1,3
L’activation des enzymes PK peut améliorer la santé, l’énergie et la durée de vie des globules rouges (GR) pour les patients atteints d’anémies hémolytiques1.
- Augmentation de la production d’ATP qui favorise la réponse aux besoins énergétiques des GR
- Diminution de la 2,3-DPG qui augmente de manière réversible l’affinité de l’oxygène pour l’hémoglobine, réduisant ainsi potentiellement la falciformation
- Maintien des antioxydants, réduisant ainsi les dommages cellulaires
PRÉPAREZ-VOUS POUR LA PROCHAINE PHASE DE L’ÉTUDE RISE UP
Apprenez-en plus sur l’étude RISE UP, notamment les détails complets du recrutement, tous les objectifs de l’étude, ainsi que les principaux détails des critères d’inclusion et d’exclusion. Parlez ensuite de l’étude à vos patients éligibles.
Si vous avez des questions, envoyez un e-mail à :
medinfo@agios.com (États-Unis)
ex-usmedinfo@agios.com (en dehors des États-Unis)
Références :
1. Données internes. Agios Pharmaceuticals, Inc.
2. Research!America. Sondage national d’opinion publique. Juillet 2017. Consulté le 18 octobre 2023. https://www.researchamerica.org/wp-content/uploads/2022/07/July2017ClinTrialMinorityOversamplesPressReleaseSlidesFINAL_0-1.pdf
3. Howard J, Kuo KHM, Oluyadi A, et al. A phase 2/3, randomized, double-blind, placebo-controlled study of mitapivat in patients with sickle cell disease. Blood. 2021;138(suppl 1):3109.
