RISE UP
تقديم RISE UP، وهي دراسة سريرية جديدة تُجرى لتقييم أزمات الألم وفقر الدم في مرض الكريات المنجلية
RISE UP (2021‑001674‑34) هي تجربة سريرية متعددة المراكز من المرحلة 2/3، ومزدوجة التعمية، وعشوائية التوزيع، ومراقبة بدواء وهمي. 1
1سوف تقيّم هذه الدراسة السريرية مدى فعالية عقار ميتابيفات وسلامته في علاج مرض الكريات المنجلية لدى المشاركين الذين تبلغ أعمارهم 16 عامًا فما فوق.
يُظهر البحث أن أكثر من نصف المرضى سيشاركون في تجربة سريرية إذا ناقشها معهم مقدم الرعاية الصحية المتابع لهم.2
تصميم الدراسة السريرية RISE UP1
المرحلة 3 (التسجيل الآن)
BID=مرتان يوميًا؛ Hb=الهيموجلوبين.
معايير الإدراج الرئيسية1
- أن يكون عمر المريض 16 عامًا أو أكثر مع وجود تشخيص موثق بإصابته بمرض الكريات المنجلية (HbSS أو HbSC أو HbS/β0 ثلاسيميا أو +HbS/β ثلاسيميا أو متغيرات أخرى لمتلازمة الكريات المنجلية)
- تعرض المريض لأزمتين إلى 10 أزمات من أزمات ألم الكريات المنجلية في الأشهر الـ 12 الماضية قبل الموافقة المستنيرة
- تُعرّف أزمة ألم الكريات المنجلية على أنها نوبات ألم حادة، أو متلازمة صدر حادة، أو قساح، أو احتجاز طحالي أو كبدي
- في حالة تلقي المريض هيدروكسي يوريا، يجب أن تكون جرعة هيدروكسي يوريا مستقرة لمدة 90 يومًا على الأقل قبل التوزيع العشوائي
معايير الاستبعاد الرئيسية1
- الحمل أو الإرضاع الطبيعي
- تلقي عمليات نقل الدم بجدول منتظم
- اضطرابات الكبدية الصفراوية، أو أمرض خطيرة بالكبد، أو أمراض المرارة، أو أمراض حادة بالكلى
- الخضوع فيما سبق للعلاج الجيني أو زرع نخاع العظم أو الخلايا الجذعية مسبقًا
- تلقي دواء فوكسيلوتور أو كريزانليزوماب أو إل-جلوتامين حاليًا
- تلقي العلاج حاليًا بمواد محفزة لتكوين الدم
- تلقي مثبطات CYP3A4/5 قوية أو مواد حث قوية لـ CYP3A4
يدعم تنشيط إنزيم كيناز البيروفات حالة خلايا الدم الحمراء
ميتابيفات — عقار الدراسة المستخدم في دراسة RISE UP — هو منشط بحثي تفارغي لإنزيم كيناز البيروفات يؤخذ عن طريق الفم 3,1
قد يؤدي تنشيط إنزيم كيناز البيروفات إلى تحسين حالة خلايا الدم الحمراء (RBC) وطاقتها وعمرها لدى المرضى المصابين بفقر الدم الانحلالي1
- زيادة إنتاج ATP (ثُلاثِي فُسْفاتِ الأَدِينُوزِين) مما يساعد في تلبية احتياجات طاقة خلايا الدم الحمراء
- تقليل 2,3-DPG مما يُزيد من إمكانية استرجاع تقارب الأكسجين للهيموجلوبين، الأمر الذي قد يؤدي إلى تقليل الإصابة بالتمنجل
- الاحتفاظ بمضادات الأكسدة، وبالتالي التقليل من تلف الخلايا
استعد للمرحلة التالية من دراسة RISE UP
تعرّف على المزيد حول دراسة RISE UP، بما في ذلك تفاصيل التسجيل الكاملة، وجميع أهداف الدراسة، وتفاصيل الإدراج والاستبعاد الرئيسية. ثم تحدث عن الدراسة مع مرضاك المؤهلين للمشاركة فيها.
إذا كانت لديك أسئلة، فأرسل رسالة إلكترونية إلى:
medinfo@agios.com (داخل الولايات المتحدة) أو إلى
ex-usmedinfo@agios.com (خارج الولايات المتحدة)
المراجع:
1. البيانات الموجودة في الملفات. Agios Pharmaceuticals, Inc.
2. Research!America. استطلاع الرأي العام الوطني. يوليو 2017. تاريخ الوصول 18 أكتوبر 2023. https://www.researchamerica.org/wp-content/uploads/2022/07/July2017ClinTrialMinorityOversamplesPressReleaseSlidesFINAL_0-1.pdf
3. هوارد جيه، كو خام، أولوادي أيه، وآخرون. المرحلة 2/3 من دراسة عشوائية التوزيع، ومزدوجة التعمية ومراقبة بدواء وهمي بشأن عقار ميتابيفات عند استخدامه مع المرضى المصابين بمرض الكريات المنجلية. الدم. 2021؛138(ملحق 1):3109.
