RISE UP
Introductie van RISE UP, een NIEUWE klinische studie ter beoordeling van pijncrises en bloedarmoede bij sikkelcelziekte
RISE UP (2021‑001674‑34) is een fase 2/3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicentrisch klinisch studie.1
Deze klinische studie beoordeelt de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij de behandeling van sikkelcelziekte voor deelnemers van 16 jaar en ouder.1
Uit onderzoek blijkt dat meer dan de helft van de patiënten aan een klinische studie wil deelnemen als hun zorgverlener dit met hen bespreekt.2
RISE UP OPZET VAN DE KLINISCHE STUDIE 1
FASE 3 (inschrijving loopt)
Hb=hemoglobine.
BELANGRIJKSTE INCLUSIECRITERIA1
- Leeftijd van 16 jaar of ouder, met een gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte (HbSS, HbSC, HbS/β0 thalassemie, HbS/β+ thalassemie of andere varianten van sikkelcelsyndroom)
- Ten minste 2 en niet meer dan 10 sikkelcelpijncrises in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan de geïnformeerde toestemming
- Gedefinieerd als acute episodes van pijn, acuut borstsyndroom, priapisme of hepatische of splenische sekwestratie
- Als hydroxyureum wordt gebruikt, moet de dosis ten minste 90 dagen voor de randomisatie stabiel zijn
BELANGRIJKSTE EXCLUSIECRITERIA1
- Zwangerschap of het geven van borstvoeding
- Het regelmatig ontvangen van geplande transfusies
- Lever- en galgangaandoeningen, ernstige leveraandoening, galblaasaandoening of ernstige nieraandoening
- Eerdere blootstelling aan gentherapie of eerdere beenmerg- of stamceltransplantatie
- Ontvangt momenteel voxelotor, crizanlizumab of L-glutamine
- Actieve behandeling met hematopoëtisch stimulerende middelen
- Het gebruik van CYP3A4/5-remmers of sterke inductoren van CYP3A4
PK-ACTIVERING ONDERSTEUNT DE GEZONDHEID VAN RODE BLOEDCELLEN
Mitapivat - het studiemiddel in RISE UP - is een orale allosterische activator van het PK-enzym1,3
PK-enzymactivering kan de gezondheid, energie en levensduur van rode bloedcellen (RBC) verbeteren voor patiënten met hemolytische bloedarmoede1
- Dit verhoogt de productie van ATP en helpt te voldoen aan de energiebehoeften van rode bloedcellen
- Afname van 2,3-DPG, dat de zuurstofaffiniteit voor hemoglobine omkeerbaar verhoogt, waardoor verzuring mogelijk wordt verminderd
- Hierdoor worden antioxidanten behouden, waardoor cellulaire schade wordt verminderd
MAAK U KLAAR VOOR DE VOLGENDE FASE VAN RISE UP
Kom meer te weten over RISE UP, waaronder de volledige inschrijvingsgegevens, alle studiedoelstellingen en de belangrijkste inclusie- en exclusiedetails. Praat dan over de studie met uw geschikte patiënten.
Als u vragen hebt, stuur dan een e-mail naar:
medinfo@agios.com (VS)
ex-usmedinfo@agios.com (buiten de VS)
Referenties:
1. Gearchiveerde gegevens. Agios Pharmaceuticals, Inc.
2. Research!America. Nationale openbare opiniepeiling. juli 2017. Geraadpleegd op 18 oktober 2023. https://www.researchamerica.org/wp-content/uploads/2022/07/July2017ClinTrialMinorityOversamplesPressReleaseSlidesFINAL_0-1.pdf
3. Howard J, Kuo KHM, Oluyadi A, et al. Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2/3-studie van mitapivat bij patiënten met sikkelcelziekte. Bloed 2021;138(suppl 1):3109.
