Voordat u volledig bent ingeschreven als deelnemer aan RISE UP, zal een medisch team uw medische voorgeschiedenis en gezondheid beoordelen om ervoor te zorgen dat u kunt deelnemen. Zie Beslissen om u in te schrijven om een beter idee te krijgen of de studie geschikt voor u is.

Fase 2 van de wereldwijde RISE UP-studie toonde een statistisch significante toename in het hemoglobineresponspercentage gedurende 12 weken met mitapivat in vergelijking met placebo.

In totaal werden 79 patiënten ingeschreven in de wereldwijde RISE UP fase 2-studie. Terwijl 27 patiënten placebo kregen, waren er 52 patiënten die mitapivat kregen.

Mitapivat verbeterde de markers van hemolyse en erytropoëse in vergelijking met placebo. Markers voor hemolyse vertellen u hoe gezond uw rode bloedcellen zijn, en markers voor erytropoëse vertellen u de snelheid waarmee uw rode bloedcellen en andere bloedcellen worden geproduceerd.

Mitapivat liet ook een vermindering zien van meer dan 50% in sikkelcelpijncrises (SCPC) in vergelijking met placebo.

Ja, dezelfde aanbieders die in fase 2 worden gebruikt, worden gebruikt voor fase 3, evenals enkele extra aanbieders.

Mitapivat wordt sinds maart 2014 onderzocht.

Meer dan 700 patiënten, waaronder gezonde vrijwilligers, zijn behandeld met mitapivat voor verschillende ziekten.

Mitapivat wordt al meer dan 5 jaar onderzocht.

Mitapivat als ziekteverloopbeïnvloedende behandeling kan uw ziekte verbeteren, maar zal uw DNA niet veranderen.

Tijdens fase 3 van de studie zullen er voor elke drie deelnemende patiënten twee worden behandeld met mitapivat en één met placebo.

Er is echter een 4 jaar durende optionele open-label-vervolgstudie periode waarin iedereen mitapivat krijgt.

Het doel van deze fase 3-studie is om te bepalen of mitapivat veilig en effectief is. Geen enkele patiënt op mitapivat of placebo stopte met de behandeling vanwege bijwerkingen tijdens de fase 2-studie.

In alle studies naar mitapivat waren de bijwerkingen die werden waargenomen bij 10% of meer van de patiënten hoofdpijn, zich moe voelen, misselijkheid, gewrichtspijn en COVID-19.

Mitapivat kan de werking van andere geneesmiddelen beïnvloeden en andere geneesmiddelen kunnen de werking van mitapivat beïnvloeden. Het innemen van mitapivat met andere geneesmiddelen kan ook bijwerkingen veroorzaken.

Praat met uw arts over de geneesmiddelen die u momenteel gebruikt (inclusief geneesmiddelen op voorschrift, zelfzorggeneesmiddelen en supplementen, en elk product dat grapefruit bevat). Uw studiearts zal u laten weten welke geneesmiddelen veilig zijn om te blijven gebruiken terwijl u mitapivat gebruikt.

Een placebo is een pil die er precies zo uitziet als het studiemiddel maar geen geneesmiddel bevat. Placebo's bieden een manier om de resultaten van het studiemiddel te vergelijken. 'Dubbelblind' betekent dat noch u noch uw arts zal weten of u placebo of het studiemiddel neemt, om de resultaten of evaluaties niet te beïnvloeden.

Gedurende de hele studie worden uw naam en al uw persoonlijke medische informatie volledig vertrouwelijk behandeld. Elke deelnemer aan de studie krijgt een unieke identificatie. De dossiers en gegevens die tijdens de studie worden verzameld, bevatten niet uw naam of persoonlijke identificerende informatie, maar de unieke identificatie.

U hebt andere dingen waar u zich mee bezighoudt in uw leven en het dagelijks moeten bestrijden van sikkelcelziekte is een enorme uitdaging. Als u tijdens de studie hulp nodig hebt, kan er ondersteuning beschikbaar zijn voor:

• Verzorgers
• Kinderopvang
• Reizen
• Transport
• Toelages
• Verpleegkundigen voor huisbezoeken
• Virtuele bezoeken

De bovengenoemde diensten zijn afhankelijk van lokale en nationale regelgeving. Raadpleeg uw lokale onderzoeker om te bevestigen welke diensten beschikbaar zijn in uw regio. Meer informatie over ondersteuning zal beschikbaar zijn op uw specifieke inschrijvingswebsite.