RISE UP
Introductie van RISE UP, een NIEUW klinisch onderzoek ter beoordeling van pijncrises en anemie bij sikkelcelziekte
RISE UP (2021‑001674‑34) is een fase 2/3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicentrisch klinisch onderzoek.1
Dit klinisch onderzoek beoordeelt de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij de behandeling van sikkelcelziekte voor deelnemers van 16 jaar en ouder.1
Onderzoek toont aan dat meer dan de helft van de patiënten meedoet aan een klinisch onderzoek als hun zorgverlener dit met hen bespreekt.2
OPZET VAN KLINISCH ONDERZOEK RISE UP1
FASE 3 (Inschrijving loopt)
BID=tweemaal daags; Hb=hemoglobine.
BELANGRIJKSTE INCLUSIECRITERIA1
- 16 jaar of ouder, met een gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte (HbSS, HbSC, HbS/β0-thalassemie, HbS/β+-thalassemie of andere sikkelcelsyndroomvarianten)
- Ten minste 2 en niet meer dan 10 sikkelcelpijncrises in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan geïnformeerde toestemming
- Gedefinieerd als acute episoden van pijn, acuut borstsyndroom, priapisme of hepatische of miltsekwestratie
- Als hydroxyureum wordt gebruikt, moet de dosis hydroxyureum ten minste 90 dagen vóór randomisatie stabiel zijn
BELANGRIJKSTE EXCLUSIECRITERIA1
- Zwangerschap of het geven van borstvoeding
- Het krijgen van regelmatig geplande transfusies
- Lever- en galaandoeningen, significante leverziekte, galblaasziekte of ernstige nierziekte
- Eerdere blootstelling aan gentherapie of eerdere beenmerg- of stamceltransplantatie
- Het momenteel krijgen van voxelotor, crizanlizumab of L-glutamine
- Het momenteel krijgen van behandeling met hematopoëtisch stimulerende middelen
- Het gebruik van sterke CYP3A4/5-remmers of sterke inductors van CYP3A4
PK-ACTIVERING ONDERSTEUNT DE GEZONDHEID VAN RODE BLOEDCELLEN
Mitapivat — het onderzoeksgeneesmiddel in RISE UP — is een experimentele, orale, allosterische activator van het PK-enzym
PK-enzymactivatie kan de gezondheid, energie en levensduur van rode bloedcellen (RBC) verbeteren voor patiënten met hemolytische anemieën
- Verhoogde ATP-productie, helpt bij het voldoen aan de behoefte aan energie van rode bloedcellen
- Het verlagen van 2,3-DPG waardoor de zuurstofaffiniteit voor hemoglobine reversibel toeneemt, wat mogelijk sikkelvorming vermindert
- Het behouden van antioxidanten, waardoor celschade wordt verminderd
ZICH VOORBEREIDEN OP DE VOLGENDE FASE VAN RISE UP
Kom meer te weten over RISE UP, inclusief volledige inschrijvingsgegevens, alle onderzoeksdoelstellingen en belangrijke inclusie- en exclusiegegevens. Praat vervolgens met uw in aanmerking komende patiënten over het onderzoek.
Als u vragen heeft, stuur dan een e-mail naar:
medinfo@agios.com (VS)
ex-usmedinfo@agios.com (buiten de VS)
Referenties:
1. Gearchiveerde gegevens. Agios Pharmaceuticals, Inc.
2. Research!America. National public opinion poll. Juli 2017. Geraadpleegd op 18 oktober 2023. https://www.researchamerica.org/wp-content/uploads/2022/07/July2017ClinTrialMinorityOversamplesPressReleaseSlidesFINAL_0-1.pdf
3. Howard J, Kuo KHM, Oluyadi A, et al. A phase 2/3, randomized, double-blind, placebo-controlled study of mitapivat in patients with sickle cell disease. Blood. 2021;138(suppl 1):3109.
