Voordat u volledig bent ingeschreven als deelnemer aan RISE UP, zal een medisch team uw medische voorgeschiedenis en gezondheid beoordelen om ervoor te zorgen dat u kunt deelnemen. Zie Beslissen om deel te nemen om een beter idee te krijgen of het onderzoek geschikt voor u is.

Fase 2 van het wereldwijde RISE UP-onderzoek toonde een statistisch significante toename van het hemoglobineresponspercentage gedurende 12 weken met mitapivat in vergelijking met placebo.

In totaal werden 79 patiënten ingeschreven in het wereldwijde RISE UP fase 2-onderzoek. Terwijl 27 patiënten placebo kregen, waren er 52 patiënten die mitapivat kregen.

Mitapivat verbeterde de markers van hemolyse en erytropoëse in vergelijking met placebo. Markers voor hemolyse vertellen u hoe gezond uw rode bloedcellen zijn, en markers voor erytropoëse geven de snelheid aan waarmee uw rode bloedcellen en andere bloedcellen worden geproduceerd.

Mitapivat vertoonde ook een vermindering van meer dan 50% in sikkelcelpijncrises (SCPC) vergeleken met placebo.

Ja, dezelfde leveranciers die in fase 2 worden gebruikt, worden gebruikt voor fase 3, evenals enkele extra leveranciers.

Mitapivat wordt sinds maart 2014 onderzocht.

Meer dan 700 patiënten, waaronder gezonde vrijwilligers, zijn behandeld met mitapivat voor verschillende ziekten.

Mitapivat wordt al meer dan 5 jaar onderzocht.

Mitapivat als ziektemodificerende behandeling kan uw ziekte verbeteren, maar zal uw DNA niet veranderen.

Tijdens fase 3 van het onderzoek zullen van elke drie deelnemende patiënten twee worden behandeld met mitapivat en één met placebo.

Er is echter een 4 jaar durende optionele open-label-verlengingsonderzoeksperiode waarin iedereen mitapivat krijgt.

Het doel van dit fase 3-onderzoek is om te bepalen of mitapivat veilig en effectief is.

Geen enkele patiënt die mitapivat of placebo kreeg, stopte met de behandeling vanwege bijwerkingen tijdens het fase 2-onderzoek.

In alle onderzoeken naar mitapivat waren de bijwerkingen die werden waargenomen bij 10% of meer van de patiënten hoofdpijn, zich moe voelen, misselijkheid, gewrichtspijn en COVID-19.

Mitapivat kan de werking van andere geneesmiddelen beïnvloeden en andere geneesmiddelen kunnen de werking van mitapivat beïnvloeden. Het innemen van mitapivat met andere geneesmiddelen kan ook bijwerkingen veroorzaken.

Praat met uw arts over de geneesmiddelen die u momenteel gebruikt (inclusief geneesmiddelen op recept, zonder recept verkrijgbare geneesmiddelen en supplementen, en elk product dat grapefruit bevat). Uw onderzoeksarts zal u laten weten welke geneesmiddelen veilig zijn om te blijven gebruiken terwijl u mitapivat gebruikt.

Een placebo is een pil die er precies zo uitziet als het onderzoeksmiddel maar die geen medicatie bevat. Placebo's bieden een manier om de resultaten van het onderzoeksmiddel te vergelijken. 'Dubbelblind' betekent dat noch u noch uw arts zal weten of u placebo of het onderzoeksmiddel krijgt, om de resultaten of beoordelingen niet te beïnvloeden.

Gedurende het hele onderzoek worden uw naam en al uw persoonlijke medische informatie volledig vertrouwelijk behandeld. Elke deelnemer aan het onderzoek krijgt een unieke identificatie. De dossiers en gegevens die tijdens het onderzoek worden verzameld, bevatten niet uw naam of persoonlijke identificerende informatie, maar de unieke identificatie.

U heeft andere dingen waar u zich mee bezighoudt in uw leven en het dagelijks moeten bestrijden van sikkelcelziekte is een enorme uitdaging. Als u tijdens het onderzoek hulp nodig heeft, kan er ondersteuning beschikbaar zijn voor:

• Verzorgers
• Kinderopvang
• Reizen
• Vervoer
• Toelages
• Verpleegkundigen voor huisbezoeken
• Virtuele bezoeken

De bovengenoemde diensten zijn afhankelijk van lokale en nationale regelgeving. Raadpleeg uw plaatselijke onderzoeker om te zien welke diensten beschikbaar zijn in uw regio. Meer informatie over ondersteuning zal beschikbaar zijn op uw specifieke inschrijvingswebsite.