RISE UP
Vorstellung von RISE UP, einer NEUEN klinischen Studie zur Beurteilung von Schmerzkrisen und Anämie bei Sichelzellanämie
RISE UP (2021‑001674‑34) ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische klinische Studie der Phase II/III.1
In dieser klinischen Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei der Behandlung der Sichelzellanämie bei Teilnehmern ab 16 Jahren beurteilt.1
Die Forschung zeigt, dass mehr als die Hälfte der Patienten an einer klinischen Studie teilnehmen wird, wenn ihr Gesundheitsdienstleister sie mit ihnen bespricht.2
DESIGN DER KLINISCHEN STUDIE RISE UP1
PHASE 3 (Jetzt Aufnahme)
WICHTIGE EINSCHLUSSKRITERIEN1
- Alter ab 16 Jahren mit dokumentierter Diagnose einer Sichelzellanämie (HbSS, HbSC, HbS/ß0-Thalassämie, HbS/ß+-Thalassämie oder andere Varianten des Sichelzellsyndroms)
- Mindestens 2 und höchstens 10 Sichelzell-Schmerzkrisen in den letzten 12 Monaten vor der Patienteninformation und Einwilligungserklärung
- Definiert als akute Schmerzepisoden, akutes Thoraxsyndrom, Priapismus oder hepatische oder Milzsequestration
- Wenn Hydroxyharnstoff eingenommen wird, muss die Hydroxyharnstoff-Dosis für mindestens 90 Tage vor der Randomisierung stabil sein.
WICHTIGE AUSSCHLUSSKRITERIEN1
- Schwanger sein oder stillen
- Erhalt regelmäßig geplanter Transfusionen
- Leber- und Gallenerkrankungen, signifikante Lebererkrankung, Gallenblasenerkrankung oder schwere Nierenerkrankung
- Vorherige Exposition gegenüber Gentherapie oder vorherige Knochenmark- oder Stammzelltransplantation
- Erhält derzeit Voxelotor, Crizanlizumab oder L-Glutamin
- Derzeitige Behandlung mit hämatopoetisch-stimulierenden Wirkstoffen
- Einnahme starker CYP3A4/5-Inhibitoren oder starker CYP3A4-Induktoren
PK-AKTIVIERUNG UNTERSTÜTZT DIE GESUNDHEIT DER ERYTHROZYTEN
Mitapivat – das Prüfpräparat in RISE UP – ist ein in der Erprobung befindlicher, zum Einnehmen bestimmter, allosterischer Aktivator des PK-Enzyms.1,3
Die PK-Enzymaktivierung kann die Gesundheit, Energie und Lebensdauer der roten Blutkörperchen (Erythrozyt) bei Patienten mit hämolytischen Anämien verbessern.1
- Steigerung der ATP-Herstellung, um den ERY-Energiebedarf zu decken
- Senkung von 2,3-DPG, was die Sauerstoffaffinität für Hämoglobin reversibel erhöht und möglicherweise die Sichelbildung reduziert
- Aufrechterhaltung von Antioxidantien, wodurch Zellschäden reduziert werden
BEREITEN SIE SICH AUF DIE NÄCHSTE PHASE VON RISE UP VOR
Erfahren Sie mehr über RISE UP, einschließlich vollständiger Aufnahmedetails, aller Studienziele und wichtiger Einschluss- und Ausschlussdetails. Sprechen Sie dann mit Ihren geeigneten Patienten über die Studie.
Wenn Sie Fragen haben, senden Sie eine E-Mail an:
medinfo@agios.com (USA)
ex-usmedinfo@agios.com (außerhalb der USA)
Referenzen:
1. Archivdaten. Agios Pharmaceuticals, Inc.
2. Research!America. Nationale öffentliche Meinungsumfrage. Juli 2017. Zugriff am 18. Oktober 2023. https://www.researchamerica.org/wp-content/uploads/2022/07/July2017ClinTrialMinorityOversamplesPressReleaseSlidesFINAL_0-1.pdf
3. Howard J, Kuo KHM, Oluyadi A et al. Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie der Phase II/III zu Mitapivat bei Patienten mit Sichelzellanämie. Blut. 2021;138(suppl 1):3109.
