Bevor Sie vollständig als Teilnehmer an der RISE UP-Studie teilnehmen, wird ein medizinisches Team Ihre Krankengeschichte und Ihre Gesundheit beurteilen, um sicherzustellen, dass Sie teilnehmen können. Siehe "Entscheidung über die Aufnahme in die Studie", um eine bessere Idee zu erhalten, wenn die Studie für Sie geeignet ist.

Phase II der globalen RISE UP-Studie zeigte einen statistisch signifikanten Anstieg der Hämoglobin-Ansprechrate über 12 Wochen mit Mitapivat im Vergleich zu Placebo.

Insgesamt 79 Patienten wurden in die globale Phase-II-Studie RISE UP aufgenommen. Während 27 Patienten ein Placebo erhielten, gab es 52 Patienten, die Mitapivat erhielten.

Mitapivat verbesserte die Marker für Hämolyse und Erythropoese im Vergleich zu einem Placebo. Marker für die Hämolyse sagen Ihnen, wie gesund Ihre roten Blutkörperchen sind, und Marker für die Erythropoese sagen Ihnen die Geschwindigkeit, mit der Ihre roten Blutkörperchen und andere Blutkörperchen produziert werden.

Mitapivat zeigte im Vergleich zu einem Placebo auch eine Reduktion der Sichelzellschmerzkrisen (SCPC) um mehr als 50 %.

Ja, für Phase III werden die gleichen Anbieter wie für Phase II verwendet, ebenso einige zusätzliche Anbieter.

Mitapivat wurde seit März 2014 untersucht.

Über 700 Patienten, einschließlich gesunder Freiwilliger, wurden mit Mitapivat für verschiedene Krankheiten behandelt.

Mitapivat wurde seit über 5 Jahren untersucht.

Mitapivat als krankheitsmodifizierende Therapie kann Ihre Erkrankung verbessern, wird jedoch Ihre DNA nicht verändern.

In Phase III der Studie erhalten zwei von drei teilnehmenden Patienten Mitapivat und einer ein Placebo.

Es gibt jedoch eine 4-jährige optionale offene Verlängerungsstudie, in der jeder Mitapivat erhält.

Der Zweck dieser Phase-III-Studie ist es, festzustellen, ob Mitapivat sicher und wirksam ist. Keine Patienten, die Mitapivat oder ein Placebo erhielten, brachen die Behandlung aufgrund von Nebenwirkungen während der Phase-II-Studie ab.

In allen Studien zu Mitapivat umfassten die bei 10 % oder mehr der Patienten beobachteten Nebenwirkungen Kopfschmerzen, Müdigkeit, Übelkeit, Gelenkschmerzen und COVID-19.

Mitapivat kann die Wirkung anderer Medikamente beeinflussen, und andere Medikamente können die Wirkung von Mitapivat beeinflussen. Die Einnahme von Mitapivat zusammen mit anderen Medikamenten kann auch Nebenwirkungen verursachen.

Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über die Medikamente, die Sie derzeit einnehmen (einschließlich verschreibungspflichtiger Medikamente, rezeptfreier Medikamente und Nahrungsergänzungsmittel sowie aller Produkte, die Grapefruit enthalten). Ihr Prüfarzt wird Ihnen mitteilen, welche Medikamente während der Behandlung mit Mitapivat sicher weiter eingenommen werden können.

Ein Placebo ist eine Tablette, die genauso aussieht wie das Medikament, aber keinen Wirkstoff enthält. Placebos bieten eine Möglichkeit, die Ergebnisse des Prüfpräparats zu vergleichen. „Doppelblind“ bedeutet, dass weder Sie noch Ihr Arzt wissen, ob Sie ein Placebo oder das Prüfpräparat einnehmen, um die Ergebnisse oder Beurteilungen nicht zu beeinflussen.

Während der gesamten Studie werden Ihr Name und alle Ihre personenbezogenen medizinischen Informationen vollständig vertraulich behandelt. Jedem Studienteilnehmer wird eine eindeutige Kennung zugewiesen. Aufzeichnungen und Daten, die während der Studie erfasst werden, enthalten nicht Ihren Namen oder persönliche identifizierende Informationen, sondern die eindeutige Kennung.

Sie haben andere Dinge in Ihrem Leben, und die tägliche Bekämpfung der Sichelzellkrankheit ist eine große Herausforderung. Wenn Sie während der Studie Hilfe benötigen, steht Ihnen möglicherweise Unterstützung zur Verfügung für:

• Betreuer
• Kinderbetreuung
• Reisen
• Transport
• Zuschüsse
• Pflegekräfte für Hausbesuche
• Virtuelle Besuchstermine

Die oben genannten Dienstleistungen hängen von lokalen und nationalen Vorschriften ab. Bitte erkundigen Sie sich bei Ihrem Prüfarzt vor Ort, welche Dienstleistungen in Ihrer Region verfügbar sind. Weitere Informationen zur Unterstützung finden Sie auf Ihrer spezifischen Anmeldewebsite.