RISE UP
אנו שמחים להציג את RISE UP, מחקר קליני חדש להערכת משברי כאב ואנמיה במחלת תאי חרמש
מחקר RISE UP (מס' 2021-001674-34) הוא ניסוי קליני שלב 2/3, כפול סמיות, אקראי, מבוקר פלצבו, רב מרכזי. 1
במחקר הקליני הזה תתבצע הערכה של היעילות והבטיחות של התרופה מיטפיבאט (mitapivat) בטיפול במחלת תאי חרמש בקרב משתתפים בני 16 ומעלה. 1
המחקר מראה שמעל חצי מהמטופלים יבחרו לקחת חלק במחקר אם ספק/ית שירותי הבריאות שלהם ידבר/תדבר עמם על כך.2
RISE UP - תכנון המחקר הקליני1
שלב 3 (משתתפים מגוייסים כעת)
BID=פעמיים ביום; Hb=המוגלובין.
קריטריונים עיקריים להכללה1
- גיל 16 ומעלה, עם אבחנה מתועדת של מחלת תאי חרמש (HbS/β0 ,HbSC ,HbSS תלסמיה, HbS/β+ תלסמיה, או וריאנטים אחרים של תסמונת תאי חרמש)
- לפחות 2 ולא יותר מ-10 משברי כאב עקב מחלת תאי חרמש ב-12 החודשים שלפני מתן ההסכמה מדעת
- מוגדר כאפיזודות חריפות של כאב, תסמונת חזה חריפה, פריאפיזם, או סקווסטרציה של הכבד או של הטחול
- אם נוטל/ת הידרוקסיאוראה, על המינון של הידרוקסיאוראה להיות יציב במשך 90 יום לפחות לפני ההקצאה האקראית
קריטריונים עיקריים לאי-הכללה1
- הרות או מיניקות
- מקבל/ת עירויי דם קבועים וסדירים
- הפרעות בכבד ובכיס המרה, מחלת כבד משמעותית, מחלה בכיס המרה, או מחלת כליות חמורה
- חשיפה קודמת לטיפול גני או השתלה קודמת של תאי גזע או מח עצם
- נטילה כיום של ווקסלוטור (voxelotor), קריזנליזומאב (crizanlizumab) או גלוטמין (L-glutamine)
- קבלה כיום של טיפול המעודד גורמי גדילה המטופויטיים
- נטילת מעכבים חזקים של CYP3A4/5 או משרנים חזקים של CYP3A4
שפעול אנזים PK משפר את בריאות תאי הדם האדומים
מיטפיבאט — תרופת המחקר במחקר RISE UP — היא משפעל אלוסטרי ניסיוני, במתן פומי, של אנזים 1,3PK
השפעול של אנזים PK עשוי לשפר את הבריאות, האנרגיה ותוחלת החיים של תאי דם אדומים (RBC) בקרב מטופלים עם אנמיה המוליטית1
- הגברת הייצור של אדנוזין תלת-זרחתי (ATP) עוזרת לעמוד בדרישות האנרגיה של תאי הדם האדומים
- ייתכן שהירידה ב-2,3-DPG, הפועלת מנגד להעלאת הזיקה של חמצן להמוגלובין, עשויה להפחית את ההתחרמשות
- שמירה על רמת נוגדי החמצון, ובכך הפחתת הנזק לתאים
מתכוננים לשלב הבא של מחקר RISE UP
למד/י עוד דברים על מחקר RISE UP, לרבות פרטים מלאים על גיוס למחקר, כל מטרות המחקר, ופרטים עיקריים אודות הכללה ואי-הכללה. אחר כך ניתן לשוחח על המחקר עם כל המטופלים הרלוונטים.
אם יש לך שאלות, ניתן לשלוח דוא"ל לכתובת:
medinfo@agios.com (בארה"ב)
ex-usmedinfo@agios.com (מחוץ לארה"ב)
סימוכין:
1. נתונים מתועדים. Agios Pharmaceuticals, Inc.
2. Research!America. סקר דעת קהל ארצי. יולי 2017. כניסה בוצעה בתאריך 18 באוקטובר 2023. https://www.researchamerica.org/wp-content/uploads/2022/07/July2017ClinTrialMinorityOversamplesPressReleaseSlidesFINAL_0-1.pdf
3. Howard J, Kuo KHM, Oluyadi A, et al. A phase 2/3, randomized, double-blind, placebo-controlled study of mitapivat in patients with sickle cell disease. Blood. 2021;138(suppl 1):3109.
