לפני שתגויס/י באופן מלא כמשתתף/ת במחקר RISE UP, צוות רפואי יעריך את ההיסטוריה הרפואית שלך ואת מצבך הבריאותי, כדי לוודא שאת/ה יכול/ה להשתתף במחקר. עיין/י בחלק "ההחלטה להתגייס למחקר" כדי להבין טוב יותר האם המחקר מתאים עבורך.

בשלב 2 של מחקר RISE UP הגלובלי נצפתה עלייה מובהקת מבחינת סטטיסטית בשיעור תגובת ההמוגלובין לאורך 12 שבועות עם טיפול במיטפיבאט בהשוואה לפלצבו.

סך כולל של 79 מטופלים גויסו לשלב 2 של מחקר RISE UP הגלובלי. בעוד ש-27 מטופלים קיבלו פלצבו, 52 מטופלים קיבלו מיטפיבאט.

הטיפול במיטפיבאט שיפר את הסמנים של פירוק תאי הדם האדומים (המוליזה) ושל ייצור תאי הדם האדומים (אריתרופויזה), בהשוואה לפלצבו. סמנים להמוליזה מראים עד כמה תאי הדם האדומים שלך בריאים, וסמנים לאריתרופויזה מראים כמה מהר מיוצרים תאי הדם האדומים ותאי דם אחרים בגופך.

בטיפול במיטפיבאט גם נצפתה הפחתה של מעל 50% במשברי כאב במחלת תאי חרמש (SCPC), בהשוואה לפלצבו.

כן, אותם ספקים בהם נעשה שימוש בשלב 2 ישמשו לשלב 3, בנוסף למספר ספקים נוספים.

מיטפיבאט נחקרת מאז מרץ 2014.

מעל 700 מטופלים, כולל מתנדבים בריאים, טופלו במיטפיבאט למחלות שונות.

מיטפיבאט נחקרת מעל 5 שנים.

מיטפיבאט, כטיפול משנה מחלה, עשויה לשפר את מצב מחלתך, אך היא לא תשנה את הדנ"א שלך.

במהלך שלב 3 של המחקר, מתוך כל שלושה מטופלים המשתתפים במחקר, שניים יקבלו מיטפיבאט ואחד יקבל פלצבו.

עם זאת, ישנה תקופה בת 4 שנים של מחקר הארכה בתווית פתוחה, שהינו אופציונלי, שבמהלכה כולם יקבלו מיטפיבאט.

המטרה של מחקר שלב 3 היא לקבוע האם מיטפיבאט בטוחה ויעילה. אף מטופל שנטל מיטפיבאט או פלצבו לא הפסיק את הטיפול עקב תופעות לוואי במהלך המחקר שלב 2.

לאורך כל המחקרים עם מיטפיבאט, תופעות הלוואי שנצפו אצל 10% ומעלה מהמטופלים כללו כאב ראש, תחושת עייפות, בחילה, כאב במפרקים ומחלת נגיף הקורונה (COVID-19).

מיטפיבאט עלולה להשפיע על אופן הפעולה של תרופות אחרות, ותרופות אחרות עלולות להשפיע על אופן הפעולה של מיטפיבאט. נטילת מיטפיבאט יחד עם תרופות אחרות גם עלולה לגרום לתופעות לוואי.

עליך לשוחח עם הרופא שלך לגבי התרופות שאת/ה נוטל/ת כעת (כולל תרופות מרשם, תרופות ללא מרשם ותוספים, וכן כל מוצר המכיל אשכוליות). רופא המחקר שלך יודיע לך אילו תרופות בטוח להמשיך ליטול בזמן הטיפול במיטפיבאט.

פלצבו היא טבלייה שנראית בדיוק כמו תרופת המחקר, אך אינה מכילה כל תרופה. פלצבו מאפשר להשוות את התוצאות שהתקבלו מהטיפול בתרופת המחקר. "כפול-סמיות" פירושו שאת/ה והרופא שלך לא תדעו אם את/ה נוטל/ת פלצבו או את תרופת המחקר, כדי שהדבר לא ישפיע את התוצאות או על ההערכות.

לאורך המחקר, שמך וכל המידע הרפואי האישי שלך יישמרו תחת חיסיון מוחלט. לכל משתתף/ת במחקר יוקצה מזהה ייחודי. רשומות ונתונים שייאספו לאורך המחקר לא יכללו את שמך או מידע אישי מזהה, אלא את המזהה הייחודי.

יש לך דברים נוספים המתרחשים בחייך, והמלחמה היומיומית במחלת תאי חרמש מהווה אתגר עצום. אם את/ה זקוק/ה לעזרה במהלך המחקר, ניתן לקבל תמיכה עבור: מטפלים טיפול בילדים נסיעות תחבורה מלגות אחיות לביקורים מרחוק ביקורים וירטואליים השירותים המפורטים לעיל תלויים בתקנות המקומיות והלאומיות. אנא בדוק/בדקי עם החוקר המקומי באזורך כדי לוודא אילו שירותים זמינים באזורך. מידע נוסף לגבי תמיכה יופיע באתר האינטרנט הספציפי לגיוסך למחקר.