RISE UP
Apresentando o RISE UP, um NOVO estudo clínico para avaliar crises de dor e anemia na doença falciforme
RISE UP (2021‑001674‑34) é um estudo clínico de fase 2/3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico.1
Este estudo clínico avaliará a eficácia e a segurança do mitapivat no tratamento da doença falciforme para participantes com 16 anos de idade ou mais.1
Pesquisas mostram que mais da metade dos pacientes participarão de um estudo clínico se seu profissional da saúde discutir isso com eles.2
DESENHO DO ESTUDO CLÍNICO RISE UP1
FASE 3 (admitindo agora)
2x/dia = duas vezes ao dia; Hb = hemoglobina.
PRINCIPAIS CRITÉRIOS DE INCLUSÃO1
- Idade igual ou superior a 16 anos, com diagnóstico documentado de doença falciforme (HbSS, HbSC, talassemia HbS/β0, talassemia HbS/β+ ou outras variantes da síndrome falciforme)
- Pelo menos 2 e não mais de 10 crises de dor da doença falciforme nos últimos 12 meses antes do consentimento livre e esclarecido
- Definido como episódios agudos de dor, síndrome torácica aguda, priapismo ou sequestro hepático ou esplênico
- Se estiver tomando hidroxiureia, a dose de hidroxiureia deve ser estável por pelo menos 90 dias antes da randomização
PRINCIPAIS CRITÉRIOS DE INCLUSÃO1
- Estar grávida ou amamentando
- Receber transfusões regularmente programadas
- Distúrbios hepatobiliares, doença hepática significativa, doença da vesícula biliar ou doença renal grave
- Exposição prévia à terapia genética ou transplante de medula óssea ou de células-tronco
- Atualmente recebendo voxelotor, crizanlizumabe ou L-glutamina
- Atualmente recebendo tratamento com agentes estimulantes hematopoiéticos
- Tomar inibidores potentes de CYP3A4/5 ou indutores potentes de CYP3A4
ATIVAÇÃO PK FORTALECE A SAÚDE DOS GLÓBULOS VERMELHOS
Mitapivat — o medicamento em estudo no RISE UP — é um ativador alostérico experimental, oral, da enzima PK1,3
A ativação da enzima PK pode melhorar a saúde, energia e o tempo de vida dos glóbulos vermelhos (RBC) em pacientes com anemias hemolíticas1
- Aumentando a produção de ATP, ajudando a atender às necessidades de energia das hemácias
- Diminuindo de 2,3-DPG, que aumenta reversivelmente a afinidade do oxigênio pela hemoglobina, reduzindo potencialmente a falcização
- Mantendo os antioxidantes, reduzindo, assim, o dano celular
PREPARE-SE PARA A PRÓXIMA FASE DO RISE UP
Saiba mais sobre o RISE UP, incluindo detalhes completos da inclusão, todos os objetivos do estudo e principais detalhes de inclusão e exclusão. Em seguida, converse com seus pacientes elegíveis sobre o estudo.
Se tiver dúvidas, envie um e-mail para
medinfo@agios.com (EUA)
ex-usmedinfo@agios.com (fora dos EUA)
Referência:
1. Dados em arquivo. Agios Pharmaceuticals, Inc.
2. Research!America. National public opinion poll. July 2017. Acessado em 18 de outubro de 2023. https://www.researchamerica.org/wp-content/uploads/2022/07/July2017ClinTrialMinorityOversamplesPressReleaseSlidesFINAL_0-1.pdf
3. Howard J, Kuo KHM, Oluyadi A, et al. A phase 2/3, randomized, double-blind, placebo-controlled study of mitapivat in patients with sickle cell disease. Blood. 2021;138(suppl 1):3109.
