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RISE UP
Apresentando o RISE UP, um NOVO estudo clínico para avaliar crises de dor e anemia na doença falciforme
RISE UP (2021‑001674‑34)
é um estudo clínico de fase 2/3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico.1
Este estudo clínico avaliará a eficácia e a segurança do mitapivat no tratamento da doença falciforme para participantes com 16 anos de idade ou mais.1
DESENHO DO ESTUDO CLÍNICO RISE UP1
FASE 3 (admitindo agora)


2x/dia = duas vezes ao dia; Hb = hemoglobina.
PRINCIPAIS CRITÉRIOS DE INCLUSÃO1
- Idade igual ou superior a 16 anos, com diagnóstico documentado de doença falciforme (HbSS, HbSC, talassemia HbS/β0, talassemia HbS/β+ ou outras variantes da síndrome falciforme)
- Pelo menos 2 e não mais de 10 crises de dor da doença falciforme nos últimos 12 meses antes do consentimento livre e esclarecido
- Definido como episódios agudos de dor, síndrome torácica aguda, priapismo ou sequestro hepático ou esplênico
- Se estiver tomando hidroxiureia, a dose de hidroxiureia deve ser estável por pelo menos 90 dias antes da randomização
PRINCIPAIS CRITÉRIOS DE INCLUSÃO1
- Estar grávida ou amamentando
- Receber transfusões regularmente programadas
- Distúrbios hepatobiliares, doença hepática significativa, doença da vesícula biliar ou doença renal grave
- Exposição prévia à terapia genética ou transplante de medula óssea ou de células-tronco
- Atualmente recebendo voxelotor, crizanlizumabe ou L-glutamina
- Atualmente recebendo tratamento com agentes estimulantes hematopoiéticos
- Tomar inibidores potentes de CYP3A4/5 ou indutores potentes de CYP3A4
ATIVAÇÃO PK FORTALECE A SAÚDE DOS GLÓBULOS VERMELHOS
Mitapivat — o medicamento em estudo no RISE UP — é um ativador alostérico experimental, oral, da enzima PK1,3
A ativação da enzima PK pode melhorar a saúde, energia e o tempo de vida dos glóbulos vermelhos (RBC) em pacientes com anemias hemolíticas1
- Aumentando a produção de ATP, ajudando a atender às necessidades de energia das hemácias
- Diminuindo de 2,3-DPG, que aumenta reversivelmente a afinidade do oxigênio pela hemoglobina, reduzindo potencialmente a falcização
- Mantendo os antioxidantes, reduzindo, assim, o dano celular
Referência:
1. Dados em arquivo. Agios Pharmaceuticals, Inc.
2. Research!America. National public opinion poll. July 2017. Acessado em 18 de outubro de 2023. https://www.researchamerica.org/wp-content/uploads/2022/07/July2017ClinTrialMinorityOversamplesPressReleaseSlidesFINAL_0-1.pdf
3. Howard J, Kuo KHM, Oluyadi A, et al. A phase 2/3, randomized, double-blind, placebo-controlled study of mitapivat in patients with sickle cell disease. Blood. 2021;138(suppl 1):3109.