Antes de ser totalmente inscrito como participante no RISE UP, uma equipe médica avaliará seu histórico médico e saúde para garantir que você possa participar. Consulte Decidir se Inscrever para ter uma ideia melhor se o estudo é adequado para você.

A fase 2 do estudo RISE UP global mostrou um aumento estatisticamente significativo na taxa de resposta da hemoglobina ao longo de 12 semanas com mitapivat quando comparado ao placebo.

Um total de 79 participantes foi incluído no estudo RISE UP global de fase 2. Enquanto 27 participantes receberam placebo, 52 pacientes receberam mitapivat.

O mitapivat melhorou os marcadores de hemólise e eritropoiese em comparação com placebo. Os marcadores de hemólise informam a saúde dos glóbulos vermelhos do sangue e os marcadores de eritropoiese informam sua velocidade de produção dos glóbulos vermelhos do sangue e de outras células sanguíneas.

O mitapivat também mostrou uma redução de mais de 50% nas crises dolorosas das células falciformes (sickle cell pain crises, SCPC) em comparação ao placebo.

Sim, os mesmos provedores usados na fase 2 serão usados para a fase 3, bem como alguns provedores adicionais.

O mitapivat tem sido estudado desde março de 2014.

Mais de 700 participantes, incluindo voluntários saudáveis, foram tratados com mitapivat para várias doenças.

O mitapivat tem sido estudado há mais de 5 anos.

O mitapivat como uma terapia modificadora da doença pode melhorar sua doença, mas não alterará seu DNA.

Durante a fase 3 do estudo, para cada três participantes, dois receberão mitapivat e um receberá placebo.

No entanto, há um período de estudo de extensão em caráter aberto opcional de 4 anos em que todos recebem mitapivat.

O objetivo deste estudo de fase 3 é determinar se o mitapivat é seguro e eficaz. Nenhum participante recebendo mitapivat ou placebo descontinuou o tratamento devido a efeitos colaterais durante o estudo de fase 2.

Em todos os estudos de mitapivat, os efeitos colaterais observados em 10% ou mais dos participantes incluíram dor de cabeça, sensação de cansaço, náusea, dor articular e COVID-19.

O mitapivat pode afetar a forma como outros medicamentos funcionam, e outros medicamentos podem afetar a forma como o mitapivat funciona. Tomar mitapivat com outros medicamentos também pode causar efeitos colaterais.

Converse com seu médico do estudo sobre os medicamentos que você está tomando atualmente (incluindo medicamentos com receita médica, medicamentos sem receita médica e suplementos e qualquer produto que contenha toranja). O médico do estudo lhe informará quais medicamentos são seguros para continuar tomando enquanto estiver tomando mitapivat.

Um placebo é um comprimido que se parece exatamente com o medicamento do estudo, mas não contém nenhum medicamento. Placebos fornecem uma maneira de comparar os resultados produzidos pelo medicamento em investigação. “Duplo-cego” significa que nem você nem seu médico do estudo saberão se você está tomando placebo ou o medicamento do estudo, de modo a não influenciar os resultados ou avaliações.

Durante todo o estudo, seu nome e todas as suas informações médicas pessoais serão mantidos completamente confidenciais. Cada participante do estudo receberá um identificador exclusivo. Os registros e dados coletados durante todo o estudo não conterão seu nome ou informações de identificação pessoal, mas sim o identificador exclusivo.

Você tem outras coisas acontecendo em sua vida, e combater a doença falciforme todos os dias é um grande desafio. Se você precisar de ajuda durante o estudo, suporte pode estar disponível para:

• Cuidadores
• Cuidados infantis
• Viagens
• Transporte
• Auxílio financeiro
• Enfermeiros para visitas remotas
• Visitas virtuais

Os serviços acima dependem das regulamentações locais e nacionais. Verifique com seu investigador local para confirmar quais serviços estão disponíveis em sua área. Mais informações sobre suporte estarão disponíveis no site específico da admissão.