RISE UP
Orak hücre hastalığında ağrı krizlerini ve anemiyi değerlendirmek için YENİ bir klinik çalışma olan RISE UP ile tanışın
RISE UP (2021‑001674‑34) faz 2/3, çift kör, randomize, plasebo kontrollü, çok merkezli bir klinik çalışmadır.1
Bu klinik çalışmada 16 yaş ve üzeri gönüllülerde orak hücre hastalığının tedavisinde mitapivat’ın etkililiği ve güvenliliği değerlendirilecektir.1
Araştırmalar, hastaların yarısından fazlasının sağlık çalışanlarının kendisiyle görüşmesi halinde bir klinik çalışmaya katılacağını göstermektedir.2
RISE UP KLİNİK ÇALIŞMA TASARIMI1
FAZ 3 (Şu Anda Kayıt Alıyor)
Hb=hemoglobin.
TEMEL DAHİL ETME KRİTERLERİ1
- Orak hücre hastalığı (HbSS, HbSC, HbS/β0 talasemi, HbS/β+ talasemi veya diğer orak hücre sendromu varyantları) tanısı konmuş 16 yaş veya üzeri
- Bilgilendirilmiş olurdan önceki son 12 ay içinde en az 2 ve en fazla 10 orak hücre ağrısı krizi
- Akut ağrı nöbetleri, akut göğüs sendromu, priyapizm veya hepatik veya splenik sekestrasyon olarak tanımlanır
- Hidroksiüre alıyorsanız, hidroksiüre dozu randomizasyondan önceki en az 90 gün boyunca stabil olmalıdır
TEMEL HARİÇ BIRAKMA KRİTERLERİ1
- Hamile veya emziriyor olmak
- Düzenli olarak planlanmış transfüzyonlar almak
- Hepatobiliyer bozukluklar, önemli karaciğer hastalığı, safra kesesi hastalığı veya şiddetli böbrek hastalığı
- Daha önce gen tedavisine maruz kalma veya daha önce kemik iliği veya kök hücre nakli
- Şu anda vokselotor, krizanlizumab veya L-glutamin alıyor olmak
- Şu anda hematopoietik uyarıcı ajanlarla tedavi görüyor olmak
- Güçlü CYP3A4/5 inhibitörleri veya güçlü CYP3A4 indükleyicileri almak
PK AKTİVASYONU, KIRMIZI KAN HÜCRESİ SAĞLIĞINI DESTEKLER
RISE UP’taki çalışma ilacı Mitapivat, PK enziminin araştırma amaçlı, ağız yoluyla alınan, allosterik aktivatörüdür1,3
PK enzim aktivasyonu hemolitik anemisi olan hastalarda kırmızı kan hücrelerinin (RBC) sağlığını, enerjisini ve ömrünü iyileştirebilir1
- RBC enerji ihtiyaçlarını karşılamaya yardımcı olacak şekilde ATP üretiminin artırılması
- Hemoglobin için oksijen afinitesini tersine çevrilebilir şekilde artırarak oraklaşmayı potansiyel olarak azaltan 2,3-DPG’nin azaltılması
- Hücresel hasarı azaltacak şekilde antioksidanları korumak
RISE UP’IN SONRAKİ FAZINA HAZIRLANIN
Tüm kayıt ayrıntıları, tüm çalışma hedefleri ve önemli dahil etme ve hariç bırakma ayrıntıları dahil olmak üzere, RISE UP hakkında daha fazla bilgi edinin. Ardından uygun hastalarınızla çalışma hakkında konuşun.
Sorularınız varsa şu adrese e-posta gönderin:
medinfo@agios.com (ABD)
ex-usmedinfo@agios.com (ABD dışında)
Referanslar:
1. Dosyadaki veriler. Agios Pharmaceuticals, Inc.
2. Research!America. National public opinion poll. Temmuz 2017. Erişim Tarihi: 18 Ekim 2023. https://www.researchamerica.org/wp-content/uploads/2022/07/July2017ClinTrialMinorityOversamplesPressReleaseSlidesFINAL_0-1.pdf
3. Howard J, Kuo KHM, Oluyadi A, ve ark. A phase 2/3, randomized, double-blind, placebo-controlled study of mitapivat in patients with sickle cell disease. Blood. 2021;138(suppl 1):3109.
