RISE UP’a tam bir katılımcı olarak kaydolmadan önce, bir tıbbi ekip katılabileceğinizden emin olmak için tıbbi öykünüzü ve sağlığınızı değerlendirecektir. Araştırmanın sizin için uygun olup olmadığını daha iyi anlamak için Kaydolmaya Karar Verme bölümüne bakın.

Global RISE UP çalışmasının 2. Fazı, plaseboya kıyasla mitapivat ile 12 hafta boyunca hemoglobin yanıt oranında istatistiksel olarak anlamlı bir artış göstermiştir.

Global RISE UP faz 2 çalışmasına toplam 79 hasta kaydedilmiştir. 27 hasta plasebo alırken, 52 hasta mitapivat almıştır.

Mitapivat, hemoliz ve eritropoez belirteçlerini plaseboya kıyasla iyileştirmiştir. Hemoliz belirteçleri kırmızı kan hücrelerinizin ne kadar sağlıklı olduğunu, eritropoez belirteçleri ise kırmızı kan hücrelerinizin ve diğer kan hücrelerinin üretilme hızını belirtir.

Mitapivat ayrıca orak hücre ağrı krizlerinde (SCPC) plaseboya kıyasla %50'den fazla azalma göstermiştir.

Evet, faz 2'de kullanılan aynı sağlayıcılar, faz 3 için ve bazı ek sağlayıcılar için kullanılacaktır.

Mitapivat, Mart 2014'ten bu yana incelenmiştir

Sağlıklı gönüllüler de dahil olmak üzere 700'den fazla hasta çeşitli hastalıklar için mitapivat ile tedavi edilmiştir.

Mitapivat, 5 yıldan uzun süredir araştırılmaktadır.

Hastalığı modifiye edici bir tedavi olarak Mitapivat hastalığınızı iyileştirebilir, ancak DNA'nızı değiştirmeyecektir.

Çalışmanın 3. fazı sırasında, katılan her üç hasta için ikisi mitapivat, biri plasebo alacaktır.

Ancak, herkesin mitapivat aldığı 4 yıllık isteğe bağlı açık etiketli uzatma çalışma dönemi vardır.

Bu faz 3 çalışmanın amacı, mitapivatın güvenli ve etkili olup olmadığını belirlemektir. Mitapivat veya plasebo alan hiçbir hasta, faz 2 çalışma sırasında yan etkiler nedeniyle tedaviyi bırakmamıştır.

Mitapivat ile ilgili tüm çalışmalarda, %10 veya daha fazla hastada görülen yan etkiler baş ağrısı, yorgunluk hissi, bulantı, eklem ağrısı ve COVID-19’u içermiştir.

Mitapivat, diğer ilaçların çalışma şeklini etkileyebilir ve diğer ilaçlar mitapivatın çalışma şeklini etkileyebilir. Mitapivatın diğer ilaçlarla birlikte alınması da yan etkilere neden olabilir.

Şu anda almakta olduğunuz ilaçlar (reçeteli ilaçlar, reçetesiz satılan ilaçlar ve takviyeler ve greyfurt içeren herhangi bir ürün dahil) hakkında doktorunuzla konuşun. Çalışma doktorunuz, mitapivat alırken hangi ilaçları almaya devam etmenin güvenli olduğunu size bildirecektir.

Plasebo, tam olarak ilaca benzeyen ancak herhangi bir ilaç içermeyen bir tablettir. Plasebolar, araştırma ilacının ürettiği sonuçları karşılaştırmanın bir yolunu sağlar. “Çift kör”, sonuçları veya değerlendirmeleri etkilememek için ne sizin ne de doktorunuzun plasebo mu yoksa çalışma ilacı mı aldığınızı bilmeyeceği anlamına gelir.

Çalışma boyunca adınız ve tüm kişisel tıbbi bilgileriniz tamamen gizli tutulacaktır. Çalışmadaki her katılımcıya benzersiz bir tanımlayıcı atanacaktır. Çalışma boyunca toplanan kayıtlar ve veriler adınızı veya kişisel tanımlayıcı bilgilerinizi değil, benzersiz tanımlayıcıyı içerecektir.

Hayatınızda başka şeyler oluyor ve her gün orak hücre hastalığıyla mücadele etmek büyük bir zorluk. Çalışma sırasında yardıma ihtiyacınız olursa, aşağıdakiler için destek sunulabilir:

• Bakıcılar
• Çocuk bakımı
• Seyahat
• Ulaşım
• Ücretler
• Uzaktan ziyaretler için hemşireler
• Sanal ziyaretler

Yukarıdaki hizmetler yerel ve ulusal düzenlemelere bağlıdır. Bölgenizde hangi hizmetlerin mevcut olduğunu doğrulamak için lütfen yerel araştırmacınıza danışın. Destek hakkında daha fazla bilgi, özel kayıt web sitenizde mevcut olacaktır.