Entscheidung zur Aufnahme in die klinische Prüfung zu Sichelzellkrankheit

Gründe, warum die Rise Up-Studie eine gute Wahl sein könnte

Auswahlkriterien:

• Sie sind mindestens 16 Jahre alt
• Bei Ihnen wurde die Sichelzellkrankheit diagnostiziert
• Wenn Sie oder Ihre Partnerin schwanger werden können, müssen Sie sich bereit erklären, 2 Formen der Empfängnisverhütung anzuwenden
• Sie hatten im vergangenen Jahr mindestens 2 aber nicht mehr als 10 Schmerzkrisen
  • Definiert als Schmerzen, die eine medizinische Versorgung und Behandlung erfordern, die durch ein akutes Thoraxsyndrom, anhaltende Erektion oder Blockierungen der roten Blutkörperchen in der Leber, Milz oder an einer anderen Stelle im Körper verursacht werden
• Sie haben einen Hämoglobinwert zwischen 5,5 und 10,5 g/dL
• Wenn Sie Hydroxyharnstoff einnehmen, muss Ihre Hydroxyharnstoff-Dosis für mindestens 90 Tage vor Beginn der Einnahme dieses Prüfpräparats unverändert bleiben

Gründe, warum die Rise Up-Studie nicht eine gute Wahl sein könnte

• Wenn Sie schwanger sind oder stillen
• Wenn Sie regelmäßig Transfusionen erhalten
• Wenn Sie irgendwelche hepatobiliären Störungen haben, einschließlich Leber- oder Gallenblasenerkrankungen
• Wenn Sie eine schwere Nierenerkrankung haben
• Wenn Sie sich einer Gentherapie unterzogen haben oder eine vorherige Knochenmark- oder Stammzelltransplantation hatten

• Wenn Sie derzeit eine Behandlung für die Sichelzellkrankheit erhalten (wie z. B. Voxelotor, Crizanlizumab oder L-Glutamin), mit Ausnahme von Hydroxyharnstoff

• Wenn Sie derzeit Therapien erhalten, die die Blutproduktion stimulieren, wie z. B. Erythropoetin