RISE UP
Presentazione di RISE UP, un NUOVO studio clinico per valutare le crisi dolorose e l’anemia nel quadro dell’anemia falciforme
RISE UP (2021‑001674‑34) è una sperimentazione clinica multicentrica di fase 2/3, randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo.1
Questo studio clinico valuterà l’efficacia e la sicurezza di mitapivat nel trattamento dell’anemia falciforme per i partecipanti di età pari o superiore a 16 anni.1
La ricerca dimostra che più della metà dei/delle pazienti parteciperà a una sperimentazione clinica se il proprio professionista della sanità ne discute con loro.2
DISEGNO DELLO STUDIO CLINICO RISE UP1
FASE 3 (Arruolamento in corso)
Hb = emoglobina.
PRINCIPALI CRITERI DI INCLUSIONE 1
- Età pari o superiore a 16 anni, con diagnosi documentata di anemia falciforme (HbSS, HbSC, HbS/β0 talassemia, HbS/β+ talassemia o altre varianti della sindrome falciforme)
- Almeno 2 e non più di 10 crisi di dolore da anemia falciforme negli ultimi 12 mesi prima del consenso informato
- Definito come episodi acuti di dolore, sindrome toracica acuta, priapismo o sequestro epatico o splenico
- Se fosse somminsitrata idrossiurea, la relativa dose deve essere stabile per almeno 90 giorni prima della randomizzazione
PRINCIPALI CRITERI DI ESCLUSIONE1
- Non essere incinta o allattare al seno
- Ricevere trasfusioni regolarmente programmate
- Disturbi epatobiliari, malattia epatica significativa, colecistite o grave malattia renale
- Precedente esposizione a terapia genica o precedente trapianto di midollo osseo o di cellule staminali
- Attuale trattamento con voxelotor, crizanlizumab o L-glutammina
- Attuale trattamento con agenti stimolanti l'eritropoiesi
- Somministrazione di forti inibitori di CYP3A4/5 o forti induttori di CYP3A4
L’ATTIVAZIONE DELLA PK SUPPORTA LA SALUTE DEI GLOBULI ROSSI
Mitapivat, il farmaco dello studio RISE UP, è un attivatore allosterico orale sperimentale dell’enzima PK1,3
L’attivazione dell’enzima PK può migliorare la salute, l’energia e la durata di vita dei globuli rossi (RBC) per i/le pazienti con anemie emolitiche1
- Aumento della produzione di ATP, che contribuisce a soddisfare le esigenze energetiche di RBC
- Riduzione di 2,3-DPG che aumenta in modo reversibile l’affinità di ossigeno per l’emoglobina, riducendo potenzialmente la falcizzazione
- Mantenimento degli antiossidanti, riducendo così il danno cellulare
SI PREPARI ALLA FASE SUCCESSIVA DI RISE UP
Maggiori informazioni su RISE UP, compresi i dettagli completi dell’arruolamento, tutti gli obiettivi dello studio e i dettagli chiave di inclusione ed esclusione. Quindi, parli dello studio ai pazienti che ritiene idonei.
In caso di domande, inviare un’e-mail a:
medinfo@agios.com (Stati Uniti)
ex-usmedinfo@agios.com (al di fuori degli Stati Uniti)
Bibliografia:
1. Dati in archivio. Agios Pharmaceuticals, Inc.
2. Research!America. Sondaggio nazionale sull’opinione pubblica. Luglio 2017. Accesso 18 ottobre 2023. https://www.researchamerica.org/wp-content/uploads/2022/07/July2017ClinTrialMinorityOversamplesPressReleaseSlidesFINAL_0-1.pdf
3. Howard J, Kuo KHM, Oluyadi A, et al. A phase 2/3, randomized, double-blind, placebo-controlled study of mitapivat in patients with sickle cell disease. Blood. 2021;138(suppl 1):3109.
