Prima di essere arruolato/a come partecipante a RISE UP, un’équipe medica valuterà la Sua anamnesi e il Suo stato di salute per assicurarsi che possa partecipare. Consultare Decidere di arruolarsi per avere un’idea migliore se la sperimentazione è adatta a Lei.

La fase 2 dello studio globale RISE UP ha mostrato un aumento statisticamente significativo del tasso di risposta emoglobinica a 12 settimane con mitapivat rispetto al placebo.

Un totale di 79 pazienti è stato arruolato nello studio globale di fase 2 RISE UP. Mentre 27 pazienti hanno ricevuto il placebo, 52 pazienti hanno ricevuto mitapivat.

Mitapivat ha migliorato i marcatori di emolisi ed eritropoiesi rispetto al placebo. I marcatori di emolisi indicano lo stato di salute dei globuli rossi, mentre i marcatori di eritropoiesi indicano la velocità di produzione dei globuli rossi e delle altre cellule del sangue.

Mitapivat ha inoltre mostrato una riduzione superiore al 50% delle crisi dolorose collegate all’anemia falciforme (SCPC) rispetto al placebo.

Sì, si prevede di utilizzare stessi fornitori della fase 2 anche per la fase 3, oltre ad alcuni fornitori aggiuntivi.

Mitapivat è stato studiato da marzo 2014.

Sono stati trattati con mitapivat oltre 700 pazienti, inclusi volontari sani, per diverse malattie.

Mitapivat è stato studiato per oltre 5 anni.

Mitapivat come terapia modificante la malattia potrebbe migliorare la Sua patologia, ma non modificherà il Suo DNA.

Durante la fase 3 dello studio, per ogni tre pazienti partecipanti, due saranno sottoposti/e a mitapivat e uno a placebo.

Tuttavia, è previsto un periodo di studio di estensione in aperto di 4 anni in cui tutti riceveranno mitapivat.

Lo scopo di questo studio di fase 3 è stabilire se mitapivat sia sicuro ed efficace.

Nessun paziente in trattamento con mitapivat o placebo ha interrotto il trattamento a causa di effetti collaterali durante lo studio di fase 2.

In tutti gli studi su mitapivat, gli effetti collaterali osservati nel 10% o più dei pazienti includevano mal di testa, sensazione di stanchezza, nausea, dolore articolare e COVID-19.

Mitapivat può influire sul meccanismo d’azione di altri farmaci così come altri farmaci possono influire sul suo. L’assunzione di mitapivat con altri farmaci può causare effetti collaterali.

Parli con il Suo medico dei farmaci che assume attualmente (inclusi farmaci su prescrizione, farmaci da banco e integratori, e di qualsiasi prodotto contenente pompelmo). Il medico dello studio Le dirà quali farmaci è sicuro continuare ad assumere durante la somministrazione di mitapivat.

Un placebo è una pillola che ha esattamente lo stesso aspetto del farmaco dello studio, ma non contiene alcun farmaco. I placebo forniscono un modo per confrontare i risultati prodotti dal farmaco sperimentale. “In doppio cieco” significa che né Lei né il Suo medico saprete se Lei sta assumendo il placebo o il farmaco dello studio, in modo da non influenzare i risultati o le valutazioni.

Per tutta la durata dello studio, il Suo nome e tutte le Sue informazioni mediche personali saranno mantenuti completamente riservati. A ciascun partecipante allo studio sarà assegnato un identificativo univoco. I documenti e i dati raccolti per tutta la durata dello studio non conterranno il Suo nome o le Sue informazioni personali identificative, ma piuttosto l’identificativo univoco.

Ci sono altre cose che capitano nella vita e combattere l’anemia falciforme ogni giorno è una sfida enorme. Nel caso avesse bisogno di aiuto durante lo studio, può essere disponibile un supporto di:

• Caregiver
• Assistenza all’infanzia
• Viaggio
• Trasporto
• Compensi
• Infermieri per le visite da remoto
• Visite virtuali

I servizi di cui sopra dipendono dalle normative locali e nazionali. Verifichi con lo sperimentatore locale quali servizi sono disponibili nella Sua zona. Ulteriori informazioni sull’assistenza saranno disponibili sul sito web di registrazione specifico.